PACJENCI · NAUKA · ROZWÓJ TERAPII
Łączymy światy, aby rozwijać terapie.
Łączymy wszystkich interesariuszy, utrzymując głos pacjenta w centrum działań. Tworzymy warunki, dzięki którym nauka może skuteczniej prowadzić do rozwoju nowych terapii.
Od bariery do rozwiązania
W chorobach ultrarzadkich żadna pojedyncza organizacja czy instytucja nie pokona wszystkich przeszkód na drodze od odkrycia biologicznego do terapii dostępnej dla pacjenta. Dlatego łączymy kompetencje i środowiska.
Lepsze warunki regulacyjne
Wspieramy rozwiązania uwzględniające małe populacje pacjentów oraz terapie rozwijane dla pojedynczych wariantów genetycznych.
Infrastruktura badawcza
Chcemy zwiększać dostęp do technologii, modeli badawczych, laboratoriów i kompetencji niezbędnych do badań translacyjnych.
Dostęp do finansowania
Tworzymy warunki, w których obiecujące projekty mogą przejść od badań podstawowych do rozwoju terapii.
Współpraca ponad podziałami
Łączymy pacjentów, naukowców, lekarzy, administrację, regulatorów, biotech, przemysł i instytucje finansujące.
Nasz cel
Budowa w Polsce ekosystemu i centrum kompetencji dla chorób ultrarzadkich - miejsca, w którym nauka, technologia, regulacje, finansowanie i doświadczenie pacjentów spotykają się wokół rozwoju skutecznych terapii.
Jeden głos.
Wspólny cel.
Polskie Forum Chorób Ultrarzadkich i Rozwoju Terapii tworzą organizacje pacjenckie działające na rzecz rozwoju innowacyjnych terapii. Każda reprezentuje inną społeczność i inną chorobę, ale łączy nas przekonanie, że samo oczekiwanie na terapię nie wystarcza.
Aktywnie angażujemy się w rozwój badań, współpracę z ekspertami, budowę modeli badawczych i inicjowanie projektów terapeutycznych.
WESPRZYJ
Nauka ratuje życie.
W przypadku wielu chorób ultrarzadkich postęp naukowy jest jedyną realną drogą do zmiany sytuacji pacjentów. Wspierając nasze działania, pomagasz tworzyć warunki, dzięki którym więcej projektów będzie mogło przejść drogę od odkrycia do terapii.
DAROWIZNY
Numer konta bankowego
~10 000
znanych chorób rzadkich
< 5%
ma zatwierdzone leczenie